Pengobatan Penyakit Sel Sabit: Ada Obat Harian dan Terapi Gen

Menjelang Hari Sel Sabit Sedunia pada 19 Juni 2025, para pakar kesehatan mengingatkan pentingnya memahami berbagai pilihan pengobatan bagi penderita sickle cell disease (SCD), penyakit genetik kronis yang menyerang sel darah merah.

Meskipun belum ditemukan pengobatan tunggal yang mudah dijangkau bagi semua pasien, sejumlah terapi telah tersedia dan terus dikembangkan, termasuk obat-obatan, transfusi darah, hingga terapi gen yang bersifat kuratif.

Penanganan penyakit ini memerlukan pendekatan multidisiplin dengan pengawasan ketat dari dokter spesialis darah atau hematolog.

“Segera setelah diagnosis ditegakkan, terutama melalui skrining bayi baru lahir, pasien sebaiknya segera menemui hematolog,” seperti dikutip dari laman resmi CDC dalam panduan pengobatan SCD.

Obat harian untuk mengurangi gejala dan krisis nyeri

Hingga saat ini, Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (FDA) telah menyetujui empat jenis obat untuk menangani SCD, yaitu:

• Hydroxyurea

Obat oral yang digunakan sejak 1998 untuk mencegah terbentuknya sel sabit. Obat ini membantu mengurangi krisis nyeri, sindrom dada akut, dan kebutuhan transfusi. Anak-anak berusia 9 bulan atau lebih umumnya disarankan mengonsumsi hydroxyurea secara rutin.

Efek samping yang mungkin terjadi termasuk penurunan sel darah putih atau trombosit, namun dapat diatasi dengan penyesuaian dosis.

• L-glutamin

Disetujui untuk pasien usia 5 tahun ke atas.

Obat ini dalam bentuk bubuk yang dicampur dengan minuman atau makanan, dan diketahui dapat mengurangi frekuensi rawat inap, krisis nyeri, dan risiko sindrom dada akut.

• Crizanlizumab-tmca

Obat infus bulanan yang disetujui untuk pasien usia 16 tahun ke atas.

Obat ini bekerja dengan mencegah sel darah menempel di dinding pembuluh darah dan mengurangi peradangan serta krisis nyeri.

• Penicillin

Antibiotik harian yang diberikan pada anak-anak untuk mencegah infeksi darah serius.

Biasanya diberikan hingga anak berusia 5 tahun, tetapi pada beberapa kasus dapat dilanjutkan seumur hidup.

Selain itu, obat pereda nyeri seperti ibuprofen dan acetaminophen digunakan untuk nyeri ringan hingga sedang, sementara nyeri berat mungkin memerlukan resep opioid di bawah pengawasan medis ketat.

Transfusi darah untuk pencegahan dan penanganan komplikasi berat

Transfusi darah merupakan prosedur umum dan aman untuk pasien SCD.

Prosedur ini dilakukan dengan memasukkan darah donor melalui infus guna meningkatkan jumlah sel darah merah normal.

Transfusi dibagi menjadi dua jenis, yakni:

• Transfusi akut, yang diberikan saat pasien mengalami komplikasi berat seperti stroke, anemia parah, atau sindrom dada akut
• Transfusi berkala, untuk mencegah stroke berulang atau sebagai pengganti terapi bagi pasien yang tidak merespons hydroxyurea

Meski efektif, transfusi memiliki risiko seperti infeksi, penumpukan zat besi (iron overload), dan reaksi imun terhadap darah donor (alloimunisasi).

Oleh karena itu, pencocokan darah secara khusus sangat penting bagi pasien SCD.

Transplantasi sumsum tulang dan terapi gen

Transplantasi darah dan sumsum tulang menjadi salah satu metode pengobatan yang bersifat kuratif, terutama pada anak-anak dengan donor yang cocok secara genetik.

Keberhasilan transplantasi mencapai sekitar 90 persen jika dilakukan pada anak dengan donor keluarga dekat yang memiliki kecocokan HLA.

Namun, risiko tetap ada, seperti infeksi serius, infertilitas, kejang, bahkan kematian. Oleh karena itu, pasien perlu mempertimbangkan dengan matang dan berkonsultasi dengan tim medis sebelum menjalani prosedur ini.

Selain itu, dua terapi gen juga telah disetujui pada Desember 2023, yaitu Exagamglogene autotemcel dan Lovotibeglogene autotemcel.

Terapi ini melibatkan pengambilan sel punca dari tubuh pasien, kemudian dimodifikasi secara genetik di laboratorium agar tidak menghasilkan hemoglobin sabit.

Terapi gen hanya dilakukan sekali, tetapi membutuhkan perawatan intensif di pusat medis khusus dan biaya yang sangat tinggi.

Pendekatan tambahan: CAM dan dukungan keluarga

Beberapa pasien juga terbantu dengan terapi alternatif, seperti terapi perilaku kognitif, akupunktur, yoga, pijat, meditasi, hingga realitas virtual. Pendekatan ini bersifat pelengkap, bukan pengganti pengobatan medis.

Penting pula untuk melibatkan anggota keluarga dalam perawatan, terutama bagi anak-anak dengan SCD.

Dukungan emosional dan fisik dari keluarga dapat meningkatkan kepatuhan terhadap rencana pengobatan dan kualitas hidup pasien secara keseluruhan.

Berbagai pilihan pengobatan kini tersedia untuk membantu penderita penyakit sel sabit menjalani hidup lebih baik.

Meski belum semua metode dapat diakses secara luas, kemajuan dalam bidang farmasi, transplantasi, dan terapi gen membuka harapan besar.

Hari Sel Sabit Sedunia menjadi momentum penting untuk meningkatkan kesadaran, memperluas akses pengobatan, dan memperjuangkan kesetaraan layanan bagi para penyintas penyakit ini di seluruh dunia.

Tag:  #pengobatan #penyakit #sabit #obat #harian #terapi